技术平台
RNA药物IVT转录生产平台
RNA药物IVT转录生产平台
楷拓生物打造了一体化的IVT体外转录RNA药物工艺开发(CMC)与GMP生产平台。平台全面覆盖序列设计、IVT工艺开发、加帽/环化、纯化、分析质控以及GMP级放大生产流程，可全方位支持mRNA、saRNA、circRNA项目高效推进至可直接进行LNP包封的RNA原液阶段。
mRNA saRNA circRNA LNP-ready RNA DS
专为RNA CMC打造
全面涵盖IVT体外转录、加帽、环化、纯化、分析方法学开发及放行检测。
成熟的GMP放大经验
提供高品质GMP级mRNA与circRNA原液生产，实现无缝衔接的LNP包封交付。
RNA平台实力亮点
平台技术覆盖
mRNA/saRNA/
circRNA
多模态IVT RNA原液技术平台，赋能mRNA疫苗、蛋白质替代疗法、基因编辑和细胞治疗应用。
工艺选择
两大加帽路线
提供酶法加帽与共转录加帽双重方案，匹配不同临床阶段的工艺设计需求。
circRNA工艺
3种环化策略
支持T4连接酶、Group I内含子及Group II内含子三种路线，全面满足circRNA工艺开发。
分析质控
15+
完善的RNA原液检测能力，严控鉴别、纯度、加帽率、Poly(A)尾、dsRNA残留、工艺残留及生物学活性。
GMP级放大验证
45g+
具备45g以上GMP级mRNA原液生产经验，实现业内领先的超低dsRNA残留控制。
GMP级放大验证
20g+
具备20g以上GMP级circRNA原液生产与交付经验。
即用型科研工具
适用于早期可行性研究的即用型RNA工具
提供标准化RNA科研工具试剂，产品涵盖报告基因分析、递送系统筛选、平台评估及早期可行性研究，专享快速报价与高效发货通道。
RNA体外转录(IVT)技术优势
楷拓生物全面布局线性RNA与circRNA原液研发服务。依托适配两类RNA分子的专属IVT工艺、定制化加帽/环化方案、全链路杂质管控、正交全套分析方法及成熟GMP规模化生产经验，高效助推各研发阶段项目落地与产业化转化。
上游设计｜自主专利体系
序列、UTR与模板系统深度优化
提供高效RNA序列优化、自研高表达UTR专利授权、稳定质粒骨架构建与工程菌株筛选服务，全方位提升转录模板性能、蛋白表达水平与工艺稳定性，适配工业化大规模生产需求。
IVT工艺｜转录加帽
IVT工艺开发与双路线加帽方案
完成关键原料筛选、IVT反应参数优化、加帽效率提升、切向流过滤与层析纯化开发、工艺放大验证，可依据项目临床阶段灵活选用适配加帽路线，稳定产出高品质线性RNA原料药。
长链RNA质控
长链/saRNA完整度精准管控
针对9000nt以上超长saRNA定制专属工艺，从早期研发至GMP量产全流程管控RNA完整性、模板稳定性、纯化一致性，保障工业化生产可行性与产品品质。
免疫杂质控制
双链RNA等杂质深度去除
整合序列改造、核苷酸修饰、转录参数调控、转录后多级层析成套双链RNA控制方案，在兼顾收率、分子完整度与工艺放大性的前提下，大幅降低免疫原性杂质残留。
核心数据验证
上游自有知识产权
UTR专利可授权
自主研发高表达UTR专利，可授权用于客户新药研发项目。
酶法转录后加帽
97%–100%
酶法加帽转化率接近理论上限，实现超高加帽效率。
共转录同步加帽
95%–99%
工业化工艺成熟稳定，可持续实现高比例共转录同步加帽。
长链RNA完整度提升
63%→89%
经IVT与Oligo-dT层析双重工艺优化，saRNA分子完整度显著提升。
GMP量产规模
100mg–100g
具备多规格GMP级线性RNA原液商业化稳定量产产能。
线性RNA完整生产工艺流程
序列/UTR优化
→
质粒构建与模板制备
→
IVT转录+加帽反应
→
多级层析纯化
→
超滤透析缓冲液置换
→
全项质检&放行
环化工艺｜多元专利路线
三大成熟环化技术体系可选
覆盖T4连接酶、I型内含子、II型内含子三类商用环化路径，适配不同circRNA序列、研发需求与项目阶段；可对接合作渠道提供专属环化专利授权。
全流程工艺开发
一锅法/两步法柔性生产链路
结合分子特性与放大需求，提供一锅法、两步法两套标准化生产方案，无缝衔接IVT转录、环化、质粒降解、层析纯化、超滤透析、除菌过滤全工序。
高纯度纯化体系
circRNA专属纯化，高效脱除各类杂质
定制circRNA特异性层析方案，高效分离线性RNA、内含子片段、未环化前体、质粒残留、外源蛋白酶等杂质，保障终产品高纯度与高均一性。
开环RNA精准质控
开环RNA专属检测管控
自研专属RP-HPLC检测方法，可检出毛细管电泳难以区分的开环RNA杂质，支撑工艺迭代、纯度评估与标准化质量体系搭建。
核心数据验证
环化工艺知识产权
3种路线+专利授权通道
三套成熟商用环化工艺落地，配套完善第三方专利授权合作方案。
产品纯度提升
74%→96%
经定制层析工艺优化后，circRNA产品纯度实现大幅提升。
开环RNA检测能力
2套专属RP-HPLC检测方法
自主开发两套高灵敏度定量方案，精准定量微量开环RNA杂质。
GMP量产规模
10mg–30g
具备多批次稳定交付的GMP级circRNA原料药规模化生产能力。
环状RNA(circRNA)完整生产工艺流程
序列与载体模板设计
→
IVT转录+环化反应
→
质粒模板降解去除
→
circRNA特异性层析纯化
→
开环RNA专项分析质控
→
全项质检&放行
分RNA类型定制原料药全套正交质控体系
楷拓生物搭建差异化正交分析质控平台：线性RNA严格管控加帽效率、Poly(A)尾长度、双链RNA及各类工艺杂质残留；circRNA完整覆盖环化产物确证、剪切位点测序验证、线性杂质去除效率、微量开环RNA高精度定量检测，全方位保障产品质量稳定合规。
分阶段RNA药物CMC全套服务
从早期载体序列设计、体外转录工艺开发，到GMP级RNA原料药生产，以及临床至商业化全流程CMC配套，楷拓生物针对线性RNA与环状RNA项目，提供匹配研发阶段的模块化服务。
01
序列与载体优化
RNA序列优化、专属UTR元件筛选、开放阅读框/载体骨架设计、环状RNA载体构建，提升蛋白表达水平、体外转录效率与规模化生产适配性。
02
质粒模板原料制备
质粒模板制备、稳定骨架载体筛选、感受态细胞株筛选、线性化工艺开发、模板全项质量检测，稳定把控体外转录起始原料品质。
03
体外转录工艺开发与双链RNA控制
关键原料筛选、DOE实验设计优化转录工艺、反应条件开发、产物收率与完整性提升、上游双链RNA杂质消减整套方案。
04
加帽与环化工艺开发
线性RNA提供酶法共转录加帽工艺；环状RNA支持T4连接酶、I型内含子、II型内含子三类环化技术路线。
05
纯化、超滤与杂质去除
层析纯化、切向流超滤/透析、多类杂质去除、浓缩、缓冲液置换、制剂处方优化，转录后双链RNA与残留杂质深度清除。
06
RNA DS全套分析方法开发
鉴别、纯度、加帽效率、polyA尾、双链RNA、残留DNA/NTP/蛋白、内毒素、微生物负荷、生物学效价；环状RNA专属检测（环化率、开环杂质控制）。
07
GMP级RNA DS生产｜临床至商业化规模
GMP级mRNA、自复制RNA、环状RNA原料药生产，批量覆盖100毫克至100克，适配早期临床、IND申报、临床后期及商业化量产，产出RNA可直接衔接LNP制剂工序。
08
CMC文件、IND配套与产品全生命周期支持
批生产记录、放行检测报告、分析方法汇总、工艺描述、可比性研究支撑、IND申报全套CMC资料、临床后期工艺表征与全生命周期技术服务。
适配各研发阶段的定制化RNA CMC整体方案
可根据RNA药物类型、研发阶段、双链RNA/杂质管控要求、生产批量、申报路径、临床及商业化生产需求，自由组合服务模块，打造专属CMC一站式方案。
GMP级RNA原液生产及工艺转移配套能力
1套PCV/IIT IVT产线：100毫克–1克 1套2升IVT产线：100毫克–10克 1套20升IVT产线：1克–100克 产出RNA原液可直接用于LNP制剂包裹
参观楷拓生物GMP生产基地
详细了解楷拓生物GMP洁净车间、RNA原液全套生产设备、质量管控体系与标准化工艺转移配套能力。
灵活多规格GMP产线配置
楷拓生物配备1L PCV/IIT IVT、2升IVT、20升IVT三条GMP产线，可根据RNA类型、给药剂量、临床阶段与供货规划，提供100毫克小试至100克规模化原液生产服务。
定制化分级放大生产方案
小批量快速GMP生产适配个性化肿瘤疫苗与IIT项目；大规格IVT产线可满足蛋白替代、基因编辑、传染病疫苗、待LNP包裹RNA原液，以及临床后期至商业化持续供货需求。
差异化环状RNA GMP生产能力
楷拓生物具备环状RNA原料药GMP量产实力，提供多种环化工艺、环状RNA专属纯化、开环杂质控制与全套放行检测方案，助力环状RNA项目从工艺开发推进至合规GMP规模化生产。
BLA
工艺转移与商业化落地配套
提供放行检测、双链RNA与各类杂质管控、完整批记录、分析方法转移、全套工艺交接、可比性研究、IND申报CMC资料包，以及临床后期全生命周期技术支持服务。
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