近日，楷拓生物科技(苏州)有限公司（以下简称“楷拓生物”）与博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）宣布正式签署战略合作协议，双方将在全球范围内开展mRNA-LNP递送的In vivo（体内） CAR-T疗法前沿技术合作，以期大幅降低传统CAR-T疗法的生产成本，提升CAR-T疗法可及性，造福更多患者。楷拓生物联合创始人、CEO王潇博士，博生吉新药研究院院长游凤涛博士等双方企业代表出席仪式。
游凤涛博士（左）、王潇博士（右）
近年来，CAR-T疗法凭借出色的疗效大放异彩，成为抗肿瘤领域的“明星疗法”。截止2023年11月，全球共有10款CAR-T疗法上市，其中国内已有4款，国内CAR-T临床研究数量超655个，行业发展如火如荼。但受限于患者定制化生产模式、昂贵的病毒递送载体等原材料、漫长的生产流程，以及高昂的研发费用，自体CAR-T疗法的价格和生产周期居高不下，严重限制了患者可及性。
通过mRNA-LNP递送CAR，体内生成CAR-T疗法，已在动物模型上展现出令人兴奋的疗效。mRNA-LNP递送技术凭借成本、安全性等优势，有望大幅降低CAR-T疗法成本和生产周期。同时，LNP专利限制、免疫细胞靶向性、大剂量mRNA免疫原性控制、量效关系研究、大规模GMP生产等仍然是行业发展亟待解决的挑战。
楷拓生物聚焦基因治疗与核酸药物创新技术，布局国际领先的质粒生产、mRNA合成、LNP递送与核酸分析方法开发四大技术平台，为全球客户提供从研发、临床到商业化生产一站式CRDMO服务。目前，楷拓生物已为超130家海内外公司在RNA-LNP方向提供服务，对于mRNA技术在不同应用场景下的全流程工艺开发和GMP生产具有丰富经验，独有的dsRNA控制工艺可有效控制产品免疫原性，并协助客户积极拓展免疫细胞递送等方向的创新LNP递送解决方案。
博生吉是一家以突破性肿瘤细胞免疫治疗技术与细胞药物产品研发为主要发展目标的国家高新技术企业集团，专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物，拥有完整的从质粒、慢病毒、一直到CAR-T细胞制备的全链条生产体系。针对自体CAR-T疗法商业化面临的痛点，博生吉前瞻性布局了通用型UCAR-γδT、体内CAR-T等新技术平台，其中自主研发的现货型通用细胞疗法 “基于γδT细胞研发平台开发恶性肿瘤的通用型细胞疗法” 成功入选2023年国家生物药技术创新中心“揭榜挂帅”技术攻关重点项目。
小荷才露尖尖角，早有蜻蜓立上头。楷拓生物和博生吉基于对mRNA和CAR-T行业发展的理解，前瞻性的开展In vivo CAR-T疗法mRNA解决方案研究。楷拓生物与博生吉的战略合作将继续夯实双方合作基础，充分发挥双方在技术上的互补，不断克服技术难题，共同打造体内CAR-T疗法mRNA-LNP整体解决方案。
楷拓生物联合创始人、CEO王潇博士表示，非常荣幸能与在CAR-T领域具备丰富经验的博生吉达成战略合作伙伴关系。In vivo CAR-T是一项未来充满想象的创新技术，博生吉国际领先的CAR-T研发技术平台，与楷拓生物领先的mRNA-LNP技术平台完美契合，我们将共同推动mRNA-LNP递送In vivo CAR-T疗法技术开发，以期CAR-T疗法能够挽救更多患者，这也正是楷拓生物“赋技术予生命，赋技术于生命“的美好愿景！
博生吉新药研究院院长游凤涛博士表示，非常荣幸能与楷拓生物达成战略合作。通过前期融洽的合作，我们十分认可楷拓生物领先的mRNA-LNP技术平台和丰富的项目经验。博生吉专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物，目前我们的细胞治疗管线已进入临床阶段，未来将持续关注利用mRNA直接在患者体内生成CAR-T细胞药物这一新的技术和赛道。我们非常期待与楷拓生物达成合作后为全球mRNA-LNP体内CAR-T疗法的发展贡献更多智慧和力量，共同助力细胞治疗领域的差异化发展。