近日，专注研发“黏膜RNA药物”的创新型生物技术公司百递博远（BodMed）宣布，其基于自研黏膜递送平台MucoRD^®研发的候选药物BMD003，一款全球首创（First-in-Class）的非脂质纳米颗粒（non-LNP）、非病毒递送的吸入用mRNA冻干制剂，在中国医学科学院北京协和医院牵头的“研究者发起的临床试验”（IIT）中取得积极的中期数据。作为百递博远该项目的CRDMO合作伙伴，楷拓生物对这一成果表示热烈祝贺。

根据百递博远的官方披露，该研究旨在评估BMD003雾化吸入给药在囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。在单次递增剂量（SAD）阶段的三个剂量组中，单次吸入BMD003后，受试者均表现出良好的安全性和耐受性，未报告任何药物相关不良事件。在随访期内，受试者的肺功能指标（ppFEV1）呈现具有临床意义的改善。基于当前的药代动力学特征，BMD003有望支持每周一次（QW）甚至每两周一次（Q2W）的给药频率，从而显著提升患者依从性。 

这一具有里程碑意义的临床进展源自百递博远的突破性科学发现与从实验室到临床的成功转化。楷拓生物为百递博远BMD003项目提供了IIT样品的GMP生产场地和检测服务，具体包括：

• 提供符合GMP标准的临床批次生产场地；
• 在GMP条件下，协助百递博远完成mRNA包封设备、冻干工艺设备的入场和验证，包括文件起草、验证执行等；
• 执行终产品的核心质量保证（QA）、质量检测（QC），以及多条件稳定性考察，确保临床用药供应的合规性、稳定性、可靠性与一致性。

楷拓生物联合创始人、总经理任科云博士表示：“很高兴支持百递博远团队取得这一重要进展。基于专业的一站式CRDMO服务平台，楷拓生物致力于为百递博远这样的创新疗法开拓者提供成熟的生产场地、质量标准与执行经验。楷拓生物始终以‘把前沿技术落到可执行的工艺与可持续的产业化路径上’为使命。我们践行‘Biotech-friendly & Big pharma-reliable’的战略定位，为中小型Biotech提供灵活的服务方案和友好的合作体验，助力客户在项目开发后期顺利接棒至Big pharma合作并走向国际。依托DNA｜RNA｜tLNP｜F&F全链平台，从早期研发、工艺放大到制剂开发与GMP生产，我们为不同给药途径与适应症提供可持续的工程化解决方案，也能在黏膜给药、吸入制剂等新兴场景中，以成熟的制剂工艺和GMP标准确保临床供给与质量一致性，助力合作伙伴把科学成果稳步推进到临床端。”

参考信息

全球首创！百递博远非LNP、非病毒递送的吸入用mRNA冻干制剂展现积极临床信号

关于囊性纤维化（Cystic Fibrosis）

囊性纤维化是一种进行性加重的致命的常染色体隐性遗传病，由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变所致。目前已发现超过2000种CFTR基因突变。突变引起该基因表达的CFTR蛋白缺失或功能异常，导致氯离子转运障碍、分泌物黏稠、多器官管腔阻塞。典型症状包括频繁肺部感染、持续性咳嗽、阻塞性通气功能障碍、生长缓慢、内分泌异常、生育困难等。呼吸系统是CF最常累及的部位之一，以终末期肺病为主要死因。 

根据《囊性纤维化诊断与治疗中国专家共识（2023版）》，中国估测有超过2万名CF患者；在欧美高加索人种中，CF更为常见，患病率约为1/2000。随着患者就诊意识和临床诊断能力的持续提高，确诊患者的数量近年快速增长。2018年，肺囊性纤维化被纳入中国《第一批罕见病目录》。

关于蛋白质替代疗法

（Protein Replacement Therapy）

蛋白质替代疗法通过外源性补充功能性蛋白，直接弥补患者因基因突变或疾病导致的特定蛋白缺失或功能障碍，从而恢复生理功能。其治疗逻辑是“缺什么、补什么”。蛋白质替代疗法的主要技术挑战包括高效靶向递送、降低免疫原性、延长蛋白半衰期和支持长期重复给药。mRNA技术可编码天然全长蛋白，动态调控表达水平，且无基因整合风险，被视为新一代蛋白质替代疗法的理想技术平台。 

关于BMD003

BMD003是全球第一款非脂质纳米颗粒（non-LNP）、非病毒递送的吸入用CFTR蛋白替代型mRNA药物（冻干粉复溶型）。产品在2-8℃长期稳定，无需极低温运输储存。使用前复溶，通过振动筛孔雾化器雾化后，经口鼻吸入。吸入后，BMD003纳米颗粒高效穿透肺部黏液，在肺上皮细胞层中表达人源天然全长CFTR 蛋白，恢复离子通道功能，促进肺部黏液清除，改善患者呼吸功能。

关于百递博远（BodMed）

百递博远是一家临床阶段的创新驱动型生物技术公司，致力于研发全球首创的“黏膜RNA药物”，聚焦吸入与口服给药途径，旨在为发生于呼吸道和消化道的肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病、罕见病等重大疾病提供高效、安全、便捷、无创的治疗方案。

公司已完整建立一套独有的端到端闭环研发体系，全链条覆盖“黏膜RNA药物”研发的靶点发现、序列设计、精准递送、复杂制剂工艺开发、药械协同、临床转化、AI辅助迭代等关键环节，并与知名药企达成价值数亿美元的战略合作。公司的国际化团队分布于中国苏州、上海与荷兰乌特勒支。通过源头创新与临床实践的深度融合，百递博远正全力推动“黏膜RNA药物”从实验室走向患者，加速前沿科技成果普惠大众。

关于楷拓生物（CATUG）

楷拓生物是一家聚焦生物医药新技术开发和应用的创新科技公司，矢志为全球基因细胞治疗药物与核酸药物提供从药物研发、质量研究、临床应用到产业化的全产业链一站式CRDMO服务。公司在中国、美国和瑞士等地设有运营基地，在苏州、武汉设有研发中心和GMP产业化基地。楷拓生物核心团队均来自于国际和国内顶尖生物科技公司与国内外知名院校和科研机构，在基因治疗与核酸治疗领域拥有丰富的产业技术与管理经验。公司以高质量大规模质粒工艺开发与生产、xRNA合成及递送全流程工艺开发与生产、核酸分析方法与质量研究四大核心技术服务平台为起点，立志打造顶尖工艺技术平台，成为新一代创新生物科技行业之楷范。