经过多年的技术积累，基因治疗行业逐渐成熟。如果小分子药物和抗体药物被称为生物医学的前两次革命，基因治疗将引领生物医学的第三次工业革命。
与传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平上的调节不同，基因治疗可以在基因水平上发挥作用，可以克服传统小分子和抗体的不足，对致病基因清晰、蛋白质水平困难的靶点具有独特的优势。
根据基因改造发生在体外还是体内，可分为离体(exvivo)基因治疗和在体(invivo)基因治疗。
离体基因治疗通常是利用自体或同一异体细胞在人体外进行基因修饰，然后将修饰后的细胞输入人体，通常称为细胞治疗。
其中，最著名的是修饰自体T细胞回输治疗癌症CAR-T治疗方法。在体基因治疗是利用病毒载体或非病毒载体将治疗基因输送到体内，达到治疗（或预防）的目的。
根据治疗基因的不同，广义上可分为DNA离体细胞基因疗法和在体水平上DNA疗法，RNA层面基础siRNA/miRNA/ASOs小核酸药物和基础mRNA的疗法。