今夏，CATUG参加了在波士顿同期举行的第6届mRNA-Based Therapeutics Summit和第5届In Vivo Cell Engineering & Gene Editing Summit。两场会议的讨论重点已明显转向临床推进与规模化生产，行业关注的核心从“能否实现”变为“如何稳定、可复制地落地”。

 

CATUG现场：一体化闭环支撑LNP与体内疗法转化

 

会上，CATUG国际事务部Mina Li博士发表了题为《Accelerating LNP-Based Pipelines: From Discovery to Clinical Proof-of-Concept and Beyond》的演讲。演讲指出，LNP管线的加速难以依赖单一工艺优化，需要将质粒DNA、多模态RNA、靶向tLNP、分析开发与灌装终末纳入同一套产业闭环。

 

CATUG在早研阶段即同步对标FDA与NMPA合规要求，尽量减少后期工艺断层。自研MaxMix™系统用于提升LNP放大过程中的一致性；专属dsRNA去除工艺针对mRNA生产中的共性杂质问题；可量产circRNA工艺与LNP-Ab靶向偶联技术，已应用于体内CAR-T、基因编辑及个性化肿瘤疫苗等项目。

 

递送方向的讨论集中在肝外靶向、免疫原性控制与重复给药。实体瘤、中枢神经及T细胞转染效率仍是体内CAR-T推进的主要限制因素。CATUG的靶向LNP平台可根据项目需求定制，结合合作脂质库及抗体、多肽偶联技术，支持肿瘤与免疫细胞的定向富集，并将内体逃逸、批次稳定性与规模化纳入整体考虑。目前，CATUG体内CAR-T相关服务已覆盖70余家客户，涵盖CAR-mRNA/circRNA合成、靶向LNP处方开发与GMP批量制备。

 

CMC前置与跨模态实践：构建可复用的工艺体系

 

CMC正从研发后端支持转为贯穿项目全周期的核心能力。质粒发酵、IVT、LNP制备与无菌灌装任一环节的波动，都会影响临床节奏与风险控制。

 

CATUG在项目启动阶段即进行全链条前置规划，覆盖序列优化与载体构建、菌库建立、发酵纯化工艺开发、分析方法验证及稳定性研究，以降低后期返工风险。苏州与武汉双基地标准化GMP产线覆盖质粒、多模态RNA与靶向LNP原液生产，并具备冻干、雾化吸入等特殊剂型及无菌灌装能力，可支持多条管线并行。从早期开发到GMP样品交付，目前最快可在约5个月内完成。

 

平台同一套工艺与质量体系已在不同模态中得到验证：circRNA项目实现一步成环后纯度超过90%，nicked RNA得到有效控制，单批规模达20克以上；抗体偶联in vivo CAR-T tLNP项目中，PDI控制在0.1以下，包封率超过90%，抗体拷贝数达到预期，单批规模达4克以上；个性化肿瘤疫苗项目实现DS到DP连续生产，一个月内完成放行，包封率与纯度均满足要求。不同技术路径共用同一套工艺开发、放大、质控与快速放行逻辑。

 

国际交付与定位：连接中国证据与全球开发

 

截至2026年，CATUG累计交付项目超过1200个，服务客户440余家，其中海外客户超过120家，重复订单率超50%。苏州GMP工厂于2025年通过EU QP审计，产能覆盖毫克级至公斤级临床样品，支持材料与数据的全球互认。公司在美国、瑞士、香港设有业务节点，苏州与湖北承担研发与生产职能，已服务超过20个国家的客户。

 

CATUG定位为Biotech友好且可被MNC信任的CRDMO，不布局竞争性自研管线，严格隔离客户知识产权，并将DNA、RNA、tLNP、分析与GMP灌装能力整合于同一平台。这一模式既支持早期团队的快速迭代，也能满足跨国企业对质量体系与可追溯性的要求。

 

RNA与体内工程疗法已进入更注重工艺、质量与可复制性的阶段。作为技术驱动型CRDMO，CATUG将继续完善DNA、RNA、LNP、tLNP及GMP Fill&Finish一体化平台，推动全球创新在中国更快形成高质量证据，并顺利衔接后续IND与全球开发。